ESMÉ : améliorer la prise en charge des patients à partir des données de vie réelle en cancérologie

L’objectif d’ESMÉ est de décrire au cours du temps l’évolution de la prise en charge des patients et des stratégies thérapeutiques, dans une approche médico-économique à grande échelle. Trois plateformes de données ont déjà été constituées dans le cancer du sein métastatique, le cancer de l’ovaire et le cancer du poumon. Pour chaque pathologie ou domaine thérapeutique, la plateforme de données ESMÉ s’appuie sur les données anonymisées documentées par les professionnels de santé. Ce programme permet donc de générer des connaissances complémentaires de celles issues des essais cliniques randomisés.

À disposition de la communauté scientifique et médicale (chercheurs et cliniciens), ESMÉ permet de développer des recherches sur le traitement des cancers en vie réelle en France (stratégies thérapeutiques, déterminants, efficience, etc.). Elle fournit également des données indépendantes pour soutenir les autorités de santé françaises dans leurs missions d’évaluation des produits de santé. Ainsi, le programme ESMÉ a vocation à devenir un outil potentiel d’aide à la décision en santé.

Le financement du programme ESMÉ repose sur un modèle de développement de partenariats public-privé (soutien de Roche, Pierre Fabre, Pfizer d’AstraZeneca, MSD, par ordre d’arrivée).

ESMÉ, une plateforme de données unique en France

La constitution d’une base de données ESMÉ est alimentée aujourd’hui à partir de trois sources d’information :

• la base « patient », centralisant les données disponibles dans les dossiers patient informatisés (DPI);
• la base « traitement », centralisant les données relatives aux dispensations réalisées par la pharmacie ;
• la base « séjour », centralisant les données décrivant les séjours hospitaliers.

Ainsi, aucune donnée nouvelle n’est créée : ESMÉ permet de structurer dans un format commun les données existantes des CLCC et des hôpitaux universitaires et généraux participants, pour mieux les comprendre et les analyser (données rétrospectives longitudinales).

Le programme ESMÉ a pour ambition de constituer la plus grande plateforme de données de vie réelle sur les patients traités pour un cancer en France. Son enrichissement avec des données provenant d’autres structures hospitalières publiques et privées pourrait permettre d’atteindre cet objectif.

Des données exhaustives, contrôlées et indépendantes

Le programme ESMÉ s’appuie sur trois caractéristiques majeures :

• exhaustivité du recrutement : recrutement exhaustif de tous les patients répondant aux critères de sélection dans les établissements participant au programme ;
• contrôle des données : centralisation des données après un processus de validation rigoureux impliquant un retour systématique au dossier patient et l’intégration de données nativement structurées ;
• indépendance des résultats : gestion totalement indépendante des partenaires ou des autorités de santé sur le choix des paramètres et des analyses réalisées. Seuls les rapports d’analyses, ne comportant aucune donnée individuelle patient, sont transmis, aux partenaires industriels ou à la communauté scientifique.

Les outils et la méthodologie développés pour la centralisation et l’intégration des données sont gérés à travers une plateforme sécurisée (HADS) spécifiquement développée et administrée par R&D Unicancer. Le correspondant informatique et liberté garantit le bon respect des données centralisées et accessibles des projets ESMÉ.

Un mode de gouvernance transparent et indépendant

Le programme ESMÉ est encadré par trois comités. Un comité scientifique ESMÉ (CSE), constitué sur recommandation du comité stratégique recherche (CSR) d’Unicancer, veille au respect des règles et évalue les demandes d’analyses. Il a pour missions de :

• définir une stratégie cohérente entre les acteurs impliqués (la R&D d'Unicancer, ensemble des centres, partenaires publics et privés);
• veiller au respect des règles éthiques et scientifiques indispensables à une utilisation et à une interprétation adaptée aux données recueillies ;
• veiller au respect des intérêts des différentes entités impliquées dans ce programme, notamment ceux des centres.

Par ailleurs, un comité de déontologie veille au suivi des liens d’intérêt des membres du comité scientifique et des porteurs de projets travaillant sur la base ESMÉ.

Enfin, un comité indépendant international (international advisory board) veille à la politique de publication et au développement des partenariats, notamment avec des structures hors de France.

Une plateforme de données à disposition de la communauté scientifique et des pouvoirs publics

La recherche publique est fortement présente dans le programme ESMÉ. À ce jour, 14 projets d’analyse émanant des CLCC sur les données de la plateforme CSM ont été ou sont en cours d’analyse.

Ces projets permettront de décrire l’évolution de la prise en charge entre 2008 et 2013 à partir de l’ensemble des données disponibles pour l’ensemble des patientes de la plateforme. Les différentes thématiques abordées répondent à la nécessité de mieux comprendre certains aspects de l’épidémiologie du cancer du sein métastatique, de la place de certaines stratégies thérapeutiques et de leur impact. Les chercheurs dont le projet a été validé disposent d’un accès sécurisé, temporaire et individuel, aux données ESMÉ pour la réalisation de leurs analyses.

Au-delà de l’amélioration des connaissances, le programme ESMÉ correspond à l’objectif 15 du Plan cancer 3
« d’appuyer les politiques publiques sur des données robustes et partagées ». Il permet aux autorités de santé
d’évaluer dans la vie réelle les stratégies de prise en charge des patients. Quatre premiers rapports d’analyse, ont été envoyés simultanément aux partenaires industriels et aux autorités de santé, dont 3 ont été utilisés pour alimenter des dossiers soumis à la Commission de la Transparence ou  à la Commission Evaluation Economique et de Santé Publique (CEESP).

Développements à venir pour le programme ESMÉ

Le programme ESMÉ a vocation à être étendu à d’autres pathologies cancéreuses et à devenir un outil d’aide à la décision en santé.

L’équipe ESMÉ travaille actuellement sur la possibilité d’extension du programme au cancer de la prostate, aux cancers colorectaux et aux nouvelles immunothérapies du cancer. A moyen terme, la plateforme pourrait également s’enrichir de données biologiques et des données issues de la prise en charge en médecine libérale.

Actualités

• Novembre 2017 : Partenariat pour des données de vie réelle en cancer du poumon
• Octobre 2016 : Unicancer étend sa base de données de vie réelle ESMÉ aux cancers de l'ovaire
• Juin 2016 : ASCO 2016 - Programme ESMÉ d’Unicancer : une nouvelle façon de faire de la recherche sur le cancer avec des données de vraie vie
• Octobre 2014 : Unicancer et Roche lancent le programme Epidémio-Stratégie Médico-Economique (E.S.M.E), avec la constitution d’une base de données de vie réelle dans le cancer du sein métastatique